تاكيدا تقدم أدلة من العالم الواقعي في اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الدم لعام 2020، مبرهنةً عن التزامها الطويل الأمد بتخصيص علاجات اضطرابات النزف النادرة

كمبريدج، ماساتشوستس وأوساكا، اليابان – (بزنيس واير/”ايتوس واير”) – قدمت اليوم شركة “تاكيدا” للصناعات الدوائية المحدودة (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز: TSE: 4502 وفي بورصة نيويورك تحت الرمز: NYSE:TAK) (المشار إليها في ما يلي بـ”تاكيدا”) خمسة عروض لملصقات توضيحية عن أمراض الدم إلى جانب أربعة ملخصات، وذلك خلال الاجتماع والمعرض السنوي الـ62 للجمعية الأمريكية لأمراض الدم “إيه إس إتش”، وهو ما يؤكد التزامها بتطوير علاجات لاضطرابات النزف النادرة. وستقدم “تاكيدا” في المؤتمر أيضاً بيانات من حافظتها الأوسع وجعبة منتجاتها في مجال الأورام. ويمكنكم قراءة المزيد من المعلومات هنا.

أدلة من العالم الواقعي تبرهن على أهمية الرعاية التي تتمحور حول المريض
تبيّن الأدلة من العالم الواقعي المستمدة من الدراسات التي أجريت على مختلف حالات اضطرابات النزف النادرة الدور الحاسم الذي يلعبه فهم أنماط الرعاية والتجربة الشاملة للمريض خارج الدراسات السريرية الصارمة في تطوير العلاج المتمحور حول المريض في اضطرابات النزف. قدمت العديد من دراسات “تاكيدا” المعروضة في اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الدم أدلةً من العالم الواقعي من أجل فهم الإدارة السريرية للعلاج ونتائج المرض المرتبطة به في حالات الهيموفيليا “أ” ومرض “فون ويليبراند” بشكل أفضل.

وقال الدكتور مايكل تارانتينو، الرئيس والرئيس التنفيذي والمدير الطبي الأول في معهد اضطرابات النزف والتخثر وأستاذ الطب وطب الأطفال في كلية الطب بجامعة إلينوي في بيوريا في هذا السياق: “تسمح الأدلة المستمدة من العالم الواقعي لمتخصصي الرعاية الصحية بفهم كيفية عمل الأدوية في الممارسة السريرية الروتينية، وتساهم في تطوير العلاج الذي يركز على المريض الذي يعاني من اضطرابات النزف”. وأضاف: “على سبيل المثال، تعبر البيانات المستمدة من العالم الواقعي المعروضة في اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الدم عن بيانات رضا المرضى عن ’أدينوفايت‘. وتساعدنا هذه البيانات على فهم تجربة المريض الفعلية بشكل أفضل عند استعماله منتجاتِنا”.

وتصف الملصقات التالية المعروضة خلال اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الدم الأدلة المستمدة من العالم الواقعي والمنتِجة للرؤى والأفكار المعمقة:

• “أدينوفايت” (عامل مكافح للهيموفيليا (مأشوب)، مصنوع بتقنية بلمرة غليكول البولي إيثيلين) والهيموفيليا “أ”:
o “’إيه تي إتش إن-2‘: الجرعات ورضا المريض والنتائج الأخرى التي أبلغ عنها المريض بعد الانتقال إلى المادة النشطة ’روريوكتوكوج ألفا بيجول‘ في دراسة ’إي تي إتش إن-2‘ : دراسة طولية استرجاعية لمرضى الهيموفيليا الذين خضعوا سابقاً للعلاج والذين بدلوا منتجات عامل استبدال التخثّر”، (الملصق رقم 870) يسلط الضوء على نتائج المرضى الذين تمت مراقبتهم طولياً والذين عولجوا سابقاً بدواء للهيموفيليا “أ” والمنتقلين إلى المادة النشطة “روريوكتوكوج ألفا بيجول”، لتحديد أنماط الجرعات ورضا المريض عن التغيير في العلاج وتأثيره على الصحة العامة والإنتاجية.
• “أدفايت” (عامل مكافح للهيموفيليا (مأشوب)) والهيموفيليا “أ”:
o “النتائج على صعيد الفعالية والسلامة على أرض الواقع لدى مرضى الهيموفيليا ’أ‘ الذين يتناولون عاملاً مكافحاً للهيموفيليا (مأشوباً) لمدة خمس سنوات على الأقل: تحليل مرحلي لمدة ست سنوات لدراسات ’إيه إتش إي دي‘ الدولية والألمانية”، (الملصق رقم 2698) يقيّم الفعالية والسلامة على المدى الطويل لدى مرضى الهيموفيليا “أ” الذين عولجوا بـ “أدفايت” لمدة أطول من خمس سنوات على أرض الواقع.
• “إف إي آي بي إيه” (مركّب تخثّر مكافح للتثبيط):
o “إدارة سريرية في العالم الواقعي للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الخلقية والمثبطات: تحليل مرحلي لدراسة النتائج العالمية لـ’إف إي آي بي إيه‘ (’إف إي آي بي إيه جو‘)”، (منشور فقط عبر الإنترنت)، تقيّم السلامة على المدى الطويل والكفاءة في العالم الواقعي لمركّز مركّب البروثرومبين النشط كعلاج وقائي (“إيه بيه سي سي”) أو علاج عند الحاجة، والتي تم رصدها في دراسة “إف إي آي بي إيه جو” لدى المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الخلقي “أ” أو “ب” مع مثبطات ضمن إعدادات سريرية مختلفة.
• مرض “فون ويليبراند”: ملصقات أظهرت بيانات مستمدة من دراستين تهدفان إلى تعزيز المعرفة والفهم العلميين لمرض “فون ويليبراند”، بما في ذلك التحليلات الاسترجاعية التالية:
o “توصيف استئصال الرحم لدى النساء اللواتي يعانين من مرض ’فون ويليبراند‘ باستخدام بيانات مستمدة من قاعدة بيانات المطالبات الطبية الأمريكية”، (الملصق رقم 1794) يستخدم بيانات المطالبات الطبية لتقييم معدلات استئصال الرحم/استئصال المبيض أحادي الجانب لدى النساء قبل وبعد التشخيص بمرض “فون ويليبراند وتقييم استئصال الرحم/استئصال المبيض أحادي الجانب (بما في ذلك أخد السن عند إجراء العملية في الاعتبار) لدى النساء اللواتي يعانين من مرض “فون ويليبراند” مقارنةً بالنساء غير المصابات بأي من اضطرابات النزف.
o “مراجعة استراجعية للرسم البياني للنزف المَعِديّ المِعَويّ لدى المرضى الذين يعانون من مرض ’فون ويليبراند‘” (منشور فقط عبر الإنترنت) يسعى إلى وصف التاريخ الطبيعي للعلاج وإدارة نزف الجهاز المَعِديّ المِعَويّ في حالات المرضى الذين يعانون من مرض “فون ويليبراند”، ومقارنة المرضى الذين لديهم تاريخ من نزف الجهاز المَعِديّ المِعَويّ مع أولئك الذين عانوا من أول نزف لهم في الجهاز المَعِديّ المِعَويّ خلال السنوات الخمس من مراجعة الرسم البياني هذه.
• فقر الدم المنجلي:
o “تفشّي أزمات انسداد الأوعية لدى المرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي: تحليل استرجاعي لقاعدة بيانات المطالبات الأمريكية” (منشور فقط عبر الإنترنت)، وهو تحليل استرجاعي لقاعدة البيانات يميز الخصائص الديموغرافية والسريرية للمرضى المصابين بفقر الدم المنجلي.

تطوير العلاج المخصّص في اضطرابات النزف
بالإضافة إلى مجموعة الأدلة المستمدة من العالم الواقعي المعروضة في اجتماع ومعرض الجمعية الأمريكي لأمراض الدم لعام 2020، تسلط “تاكيدا” الضوء على التزامها بتطوير العلاج المخصص للمرضى الذين يعانون من أمراض الدم النادرة، وذلك من خلال تسليط الضوء على أهمية اعتماد أنماط جرعات مكيّفة حسب الحاجة للهيموفيليا بناءً على ملامح الحرائك الدوائية المختلفة للمرضى، وتفضيلات المريض نفسه على صعيد علاج الهيموفيليا “أ”، والتركيبة السكانية السريرية للمرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي. أما بالنسبة لـمرض “فون ويليبراند”، فلا نزال بعيدين جداً عن تطوير أنماط الجرعات الموجهة بـالحرائك الدوائية، لكننا ننظر في مجموعة متنوعة من الخصائص الشخصية، مثل وزن الجسم، من أجل تعزيز الحرائك الدوائية في علاج مرض “فون ويليبراند”.

من جانبه، علّق وولفهارد إردلنبروخ، طبيب وحائز على الدكتوراه ونائب الرئيس والمسؤول عن قسم الشؤون الطبية العالمية لأمراض الدم: “توفر العلاجات المخصّصة القدرة على الخروج بنتائج محسّنة، مع تحسين تجربة كل من المريض وأخصائي الرعاية الصحية في الوقت نفسه”. وأضاف: “أما بالنسبة لاضطرابات النزف النادرة، فكانت هناك خطواتٌ تحويلية تدور حول نمذجة الحرائك الدوائية لبناء نهج مخصصٍ أكثر للعلاج بالعوامل، ولكن الرحلة نحو تخصيص العلاج لا تزال قيد التعريف، كما هو موضح في البيانات المقدمة هذا العام في اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الدم”.

وتشمل الرؤى الإضافية التي جرى عرضها في اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الدم لعام 2020 ما يلي:

• على صعيد مرض “فون ويليبراند”:
o “تقييم الحرائك الدوائية لـعامل ’فون ويليبراند‘ المأشوب لدى المرضى الذين يعانون من فرط الوزن والبدانة باستخدام نموذج الحرائك الدوائية للسكان” (الملصق رقم 859) يسعى إلى فهم كيف يمكن للعلاقة بين الحرائك الدوائية لمؤشر كتلة الجسم وعامل “فون ويليبراند” في حالات المرضى الذين يعانون من فرط الوزن والبدانة أن تساهم في تحسين الجرعات في هذه الشرائح السكانية.
• على صعيد الهيموفيليا “أ”:
o “تفضيلات المرضى لعلاجات الهيموفيليا ’أ‘: تجربة الاختيار المفضّل”، (الملصق رقم 1623) حيث تم قياس تفضيلات المرضى لعلاجات الهيموفيليا “أ” المختلفة، بما في ذلك العلاجات الناشئة مثل العلاج الجيني. وبيّنت نتائج دراسة استقصائية لمرضى يعانون من الهيموفيليا “أ” المتوسطة أو الحادة وليس لديهم تاريخ لتطوير مثبطات العامل الثامن أن وتيرة ومسار ومكان إعطاء الجرعة بالإضافة إلى التكاليف المسددة من أموالهم الخاصة كانت السمات الأكثر تأثيراً على تفضيلات المرضى لعلاج الهيموفيليا “أ”.
o “تقييم تجارب المريض مع العلاجات الوقائية للهيموفيليا ’أ‘: استثارة مفهوم العلاج الجيني” (منشور فقط عبر الإنترنت) يحاول أن يفهم بشكل أفضل تجارب المرضى في التعايش مع الهيموفيليا “أ”، وتأثير علاجات الهيموفيليا “أ” التقليدية، وتصورات المرضى للقيمة المحتملة للعلاج الجيني مقارنةً بالعلاجات الوقائية التقليدية.

لمحة عن علاج “أدينوفايت”/”أدينوفي”
تمت الموافقة على علاج “أدينوفايت” [عامل مكافح للهيموفيليا (مأشوب)، المصنوع بتقنية بلمرة غليكول البولي إيثيلين] لأول مرة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (“إف دي إيه”) في الولايات المتحدة، تلتها موافقة اليابان وكندا وكولومبيا، وتمت الموافقة عليه باسم “أدينوفي” في الدول الأعضاء الـ28 في الاتحاد الأوروبي بالإضافة إلى أيسلندا وليختنشتاين والنرويج وسويسرا. وفي أوروبا، تمت الموافقة على “أدينوفي” كعلاج ووقاية من النزف لدى مرضى الهيموفيليا “أ” الذين تتراوح أعمارهم بين 12 سنة وما فوق.

معلومات هامة عن علاج “أدينوفايت”

معلومات هامة عن “أدينوفايت” [عامل مكافح للهيموفيليا (مأشوب)، مصنوع بتقنية بلمرة غليكول البولي إيثيلين]

دواعي وقيود الاستخدام
يعدّ “أدينوفايت” عاملاً مكافحاً للهيموفيليا لدى البشر يوصف للأطفال والبالغين الذين يعانون من الهيموفيليا “أ” (اختلال العامل الخلقي الثامن) في الحالات التالية:

• علاج نوبات النزف والتحكم بها عند الحاجة
• إدارة الفترة المحيطة بالجراحة
• العلاج الوقائي الروتيني للحد من وتيرة نوبات النزف

إن “أدينوفايت” غير مخصّص لعلاج مرض “فون ويليبراند”.